新聞中(zhōng)心

 近期，兒童用藥研發屢獲紅利，迎來一(yī)波政策“紅包雨”

　　新近發布的《國家基本醫療保險、工(gōng)傷保險和生(shēng)育保險藥品目錄》新增38個兒童用藥品種；十三屆全國人大(dà)常委會第十二次會議通過審議通過的新修訂《藥品管理法》第十六條專門寫入相關内容，鼓勵兒童用藥品的研制和創新；國家衛健委、國家藥監局等三部門發布《第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單》，列入利多卡因等34個藥品的相應劑型和規格，至此，我(wǒ)國已發布3批鼓勵研發申報兒童藥品清單，共納入105種藥品。

　　亞寶藥業集團股份有限公司董事長任武賢表示，一(yī)直以來，政府層面通過出台多項政策鼓勵企業開(kāi)發兒童藥，此次新修訂《藥品管理法》寫入兒童藥專門條款，着實令人驚喜。“國家非常重視兒童的身體(tǐ)健康，我(wǒ)們企業也将加強創新研發，提供更多臨床需要的兒童藥”。

　　兒童用藥“難”

　　8月24日，在2019年（第36屆）全國醫藥工(gōng)業信息年會開(kāi)幕前夕，一(yī)場關于兒童藥的研讨會正在進行。會上，中(zhōng)國醫藥工(gōng)業信息中(zhōng)心主任郭文介紹，這是全國醫藥工(gōng)業信息年會舉辦以來，首次設立兒童藥專場，反映出行業對兒童用藥的高度關注。

　　有數據顯示，2017年我(wǒ)國0～14歲兒童人口數約爲2.47億，約占全國總人口數的17.8％。我(wǒ)國兒童用藥市場巨大(dà)，但存在供應缺口。

　　研讨會上，國家衛健委科教司相關人士表示，兒童藥包括兒童專用藥、兒童适用藥、成人兒童共用藥等，我(wǒ)國醫藥行業經過多年發展，兒童用藥基本上可以滿足需求，但已上市的兒童專用藥和适用藥數量與兒童人口規模并不匹配，且在兒童藥供應上存在結構性失衡，大(dà)部分(fēn)藥品分(fēn)布在呼吸、消化等常見病領域，罕見病等領域治療用藥短缺。此外(wài)，還存在着藥品說明書不完整等情況。

　　兒童是特殊的群體(tǐ)，其機體(tǐ)尚未發育成熟，一(yī)旦發生(shēng)用藥失誤，面臨損害的風險遠高于成人。近年來，業界形成“兒童不是成人的縮影”的共識，關注到兒童在用藥方面的特殊性。盡管如此，但首都醫科大(dà)學附屬北京兒童醫院藥學部主任王曉玲也指出，臨床依然面臨各種兒童用藥問題，如兒科常見病、多發病治療現有藥品兒童适宜劑型不足，企業對于修改說明書态度不積極，腫瘤等重大(dà)疾病治療缺少兒童用藥數據等等。

　　“解決兒童用藥問題應該是從藥品的研發、新藥的評價和上市後評價，以及藥品上市後的合理規範使用等多個環節來入手，多管齊下(xià)，多措并舉。”王曉玲總結道。

　　企業有困擾

　　品種缺、劑型少、說明書不完整是兒童用藥存在的痛點，但要解除這些痛點，企業遇到了現實難題。

　　在開(kāi)發兒童适宜品種和劑型方面，企業的苦惱不少，而且不僅僅是研發投入大(dà)、市場相對小(xiǎo)。一(yī)位企業人士直言，以往國家出台鼓勵兒童藥研制方面的政策後往往難落地，一(yī)個重要的原因是沒有明确兒童藥的定義和内涵。他也提出，在兒童藥劑型、規格和口味的改良中(zhōng)，藥用輔料發揮着重要的作用，但是企業遇到的現實問題是，支持研發可用的輔料很少。

　　任武賢告訴記者，兒童藥開(kāi)發遭遇了來自臨床試驗環節的阻礙。一(yī)方面，我(wǒ)國兒科醫生(shēng)缺口巨大(dà)，難以支持新藥、新劑型開(kāi)發對研究者的需要；另一(yī)方面，由于家長對兒童參與藥物(wù)研究存在顧慮，企業在招募受試者時，要在家長的說服工(gōng)作上投入大(dà)量的人力和時間成本。

　　影響兒童藥研發的因素不僅有此，王曉玲特别強調，兒科臨床試驗方面還存在兒科臨床試驗機構地區分(fēn)布不平衡、缺乏标準化的兒科人群GCP标準、開(kāi)展的兒童臨床試驗數量相對少等亟待解決的問題。

　　有多位醫生(shēng)在上述研讨會上表示，醫生(shēng)在臨床中(zhōng)發現兒童藥說明書存在待完善之處，并把相關信息反饋給企業，然而事情往往沒有下(xià)文。

　　對于臨床醫生(shēng)的“吐槽”，一(yī)位企業負責人告訴記者，企業在修訂說明書時其實也會遇到困難。他舉例說，企業修改說明書的相關研究中(zhōng)，獲取臨床使用中(zhōng)的不良反應情況相對容易，但如果需要進行更換輔料等操作，則要開(kāi)展大(dà)量的工(gōng)藝驗證和報批工(gōng)作，甚至要開(kāi)展臨床試驗。可以說，完善修改說明書問題要解決，最終的落腳點依然是須破解兒童藥開(kāi)發之難。

　　組合拳“解憂”

　　兒童藥短缺問題的解決涉及藥監、醫保等政府部門的配合與政策的銜接。

　　爲了激勵兒童藥創新研發，近年來我(wǒ)國從藥物(wù)審評審批、臨床使用等多個角度發布鼓勵政策。據《2018年度藥品審評報告》，國家藥監局藥品審評中(zhōng)心2018年納入優先審評程序的313件注冊申請中(zhōng)，包括兒童用藥和罕見病用藥63件。

　　近期，兒童藥利好消息頻傳。8月20日，新版國家醫保目錄發布，正式公布了國家醫保常規準入部分(fēn)的藥品名單，其新增的148個品種中(zhōng)包括38個兒童用藥。

　　8月26日十三屆全國人大(dà)常委會第十二次會議表決通過的新修訂的《藥品管理法》，其第十六條明确，“國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創新，支持開(kāi)發符合兒童生(shēng)理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格，對兒童用藥品予以優先審評審批。”

　　在全國人大(dà)常委會辦公廳随後召開(kāi)的關于新修訂《藥品管理法》新聞發布會上，全國人大(dà)常委會法制工(gōng)作委員(yuán)會行政法室主任袁傑介紹了背後的故事——“藥品管理法修改過程中(zhōng)，根據常委會提出的意見，我(wǒ)們增加了對兒童用藥的規定，一(yī)直到最後馬上就要通過時，委員(yuán)們還提出了這方面的意見，我(wǒ)們對兒童用藥專門用一(yī)款進行規定。”袁傑說，對于鼓勵相關藥品開(kāi)發，這一(yī)款規定“實際上寫得非常具體(tǐ)”。

　　在這場新聞發布會上，國家藥監局政策法規司司長劉沛也表示，藥監部門要在落實《藥品管理法》的過程中(zhōng)研究具體(tǐ)的相關配套規章和政策，出台相應的技術指導原則，鼓勵和促進兒童用藥的研制和創新。

　　“國家政策的支持，讓我(wǒ)們企業很受鼓舞。”任武賢表示，今後，亞寶藥業将加強研發創新，在加強化學藥産品開(kāi)發的同時，用現代化的手段從傳統中(zhōng)藥中(zhōng)尋求靈感，研究兒童适用的中(zhōng)藥産品，以滿足臨床用藥需求。

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