國内罕見病創新藥物(wù)從獲批到上市創出新速度
2018/9/25 9:18:31昨天，在首都醫科大(dà)學附屬北京天壇醫院神經内科，張星虎教授爲北京一(yī)名多發性硬化女患者開(kāi)出了一(yī)張特别的處方——華北地區第一(yī)盒口服劑型疾病修正治療藥物(wù)奧巴捷 （特立氟胺片）。相比以往長達數年的審批流程，該藥從在華獲批到供藥，僅用了58天，創下(xià)了國内罕見病創新藥物(wù)從獲批到上市的“最快速度”。
張星虎教授介紹，多發性硬化是一(yī)種終身、慢(màn)性、進展性的疾病，該病會攻擊患者的腦和脊髓，導緻患者出現肢體(tǐ)麻木、行走困難，視力下(xià)降等症狀，多次複發後可導緻自理能力喪失、失明甚至有失去(qù)生(shēng)命的風險。多發性硬化高發于20歲至40歲中(zhōng)青年群體(tǐ)，女性患者大(dà)約是男性患者的1.5倍至2倍。目前，全球有超過230萬人患多發性硬化，患病率約爲0.03%，我(wǒ)國有超過3萬名患者。
記者了解到，多發性硬化有多個臨床分(fēn)型，80%以上的患者都屬于複發型多發性硬化。研究顯示，患病15年後，80%多發性硬化患者發生(shēng)身體(tǐ)功能障礙和（或）認知(zhī)局限，近半數患者行走困難。但是，目前國外(wài)治療複發型多發性硬化的藥物(wù)有十多種，我(wǒ)國卻僅有一(yī)兩種，差距巨大(dà)。
以往，一(yī)個原研新藥從申請到獲批再到上市，一(yī)般需要幾年時間。今年5月，國家公布《第一(yī)批罕見病目錄》，多發性硬化、戈謝病等121種罕見病被納入其中(zhōng)。受新政對創新藥物(wù)、特别是罕見病藥物(wù)加速上市的激勵，罕見病新藥的引入由此進入“快車(chē)道”。
