基石藥業FGFR4抑制劑BLU-554全球I期臨床試驗中(zhōng)國首例患者給藥
2019/5/21 17:28:45基石藥業（蘇州）有限公司（以下(xià)簡稱“基石藥業”或“公司”）宣布，公司FGFR4抑制劑BLU-554 (CS3008) 在中(zhōng)國實現首例患者給藥，此次試驗也是該藥物(wù)正在進行中(zhōng)的全球I期臨床試驗中(zhōng)的一(yī)部分(fēn)，針對晚期肝細胞癌患者。BLU-554是一(yī)種可口服的，強效高選擇性成纖維細胞生(shēng)長因子受體(tǐ)-4抑制劑，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines（以下(xià)簡稱“Blueprint”）研發。目前試驗旨在評估BLU-554在晚期肝細胞癌患者中(zhōng)的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學及初步抗腫瘤活性。
肝癌是中(zhōng)國最常見惡性腫瘤之一(yī)，其中(zhōng)85-90%以上約爲肝細胞癌，全球約有50%的新發和死亡肝癌患者在中(zhōng)國。每年，中(zhōng)國約有37萬新發病例。肝癌還是中(zhōng)國第二大(dà)腫瘤死因，2015年，32.6萬人因此緻死。在中(zhōng)國，大(dà)多數肝癌患者在被确診時已是疾病晚期[4]，并且失去(qù)了手術機會。目前，針對晚期肝細胞癌治療的可選藥物(wù)十分(fēn)有限，療效并不理想，因此存在開(kāi)發新藥的巨大(dà)臨床需求。
根據臨床前研究表明，大(dà)約30%的肝細胞癌患者是因FGF19- FGFR4信号通路異常而導緻癌症。而BLU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療FGF19- FGFR4信号通路異常導緻的肝細胞癌。
2018年6月，基石藥業與Blueprint達成獨家合作，獲得了包括BLU-554在内的三種藥物(wù)在大(dà)中(zhōng)華區的獨家開(kāi)發和商(shāng)業化授權，Blueprint保留在其他地區開(kāi)發及商(shāng)業化這三款候選藥物(wù)的權利。
